La teràpia gènica consisteix en l’inserció, modificació o supressió d’un o varis gens en les cèl·lules d’un individu amb l’objectiu de tractar malalties.
En la majoria de casos consisteix en insertar un gen “reparat” en un vector que s’inserta en algun cromosoma de manera que s’obté així un organisme transgènic “curat” genèticament.
Actualment la teràpia gènica només es pot aplicar a cèl·lules somàtiques. Tècnicament també seria possible aplicar-ho a cèl·lules germinals però no està permès.
Normalment el que es fa és introduir un gen funcional que remplaça el gen que produeix la malaltia, o bé si és un gen que no té cap més funció es pot suprimir (knockout).
La transferència pot fer-se in vivo quan el vector es transfereix directament al pacient o in vitro quan es transfereix a cè·lules en cultiu (del propi pacient o línies cel·lulars concretes) que després es transplanten al pacient.
Actualment s’ha descobert una nova tècnica anomenada CRISPR que facilita enormement la substitució de gens per uns altres. Aquesta tècnica revolucionarà l’enginyeria genèticami li permetrà avançar més ràpidament del que es creia fa uns pocs anys.
Video explicatiu de la tècnica CRIPSR
La següent conferència parla d’un futur on l’enginyeria genètica s’hagi fet rutinària i s’apliqui al disseny de nadons amb els riscos ètic i morals que això pot comportar.